O receptor de trombopoietina oral de segunda geração do doptelet (avatrombopag) será aprovado em breve na UE!

A empresa farmacêutica sueca Órfã Biovitrum AB (SOBI) anunciou recentemente que o Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) emitiu um parecer de revisão positiva, recomendando aprovação para expandir o escopo de aplicação de Doptelet (avatrombopag) para tratamento Pacientes adultos com trombocitopenia crônica primária (ITP) que não responderam a outros tratamentos (como corticoides , imunoglobulinas). Agora, as opiniões do CHMP serão submetidas à Comissão Europeia (CE) para revisão, que geralmente toma uma decisão final de revisão dentro de 2 meses.

Trombocitopenia imunológica (ITP) é uma doença autoimune caracterizada por uma baixa contagem de plaquetas, levando a um risco aumentado de hematomas e sangramento. Estima-se que 100 em cada milhão de pessoas tenham ITP, e quando os sintomas persistem por mais de 12 meses, a doença é considerada crônica. A incidência de ITP primário na população adulta é de 3,3 por 100 mil pessoas por ano. No momento, não há cura para o ITP. Esses pacientes geralmente têm recaída após receber vários tratamentos e ainda precisam de medicamentos para reduzir o risco de hemorragia clínica grave.

O ingrediente farmacêutico ativo de Doptelet avatrombopag é um agonista receptor de trombopoietina oral de segunda geração, uma vez por dia, (TPO-RA) que pode imitar os efeitos do TPO, que é o principal regulador da produção normal de plaquetas.

Nos Estados Unidos, Doptelet foi aprovado pela FDA em maio de 2018 para o tratamento de trombocitopenia em pacientes adultos com doença hepática crônica (CID) que planejam se submeter a cirurgia. Em junho de 2019, a FDA aprovou a ampliação do escopo de aplicação do Doptelet para o tratamento da trombocitopenia em pacientes adultos com trombocitopenia imunológica crônica (ITP) que não responderam a terapias anteriores. Na União Europeia, Doptelet foi aprovado em junho de 2019 para o tratamento de trombocitopenia grave em pacientes adultos com CLD que planejam se submeter a cirurgia invasiva.

O diretor médico da SOBI e chefe de pesquisa e desenvolvimento, Ravi Rao, disse: "Esta notícia é um passo importante para fornecer opções de tratamento aos pacientes europeus de ITP. A opinião positiva de hoje do CHMP é um marco importante para os pacientes com ITP em toda a Europa. Se você conseguir Com a aprovação da Comissão Europeia, a Doptelet fornecerá aos pacientes e especialistas médicos um novo regime de tratamento oral sem qualquer restrição aos tipos alimentares."