Somatrogon, uma droga de ação prolongada, uma vez por semana, da Pfizer entra em análise nos Estados Unidos!

A Pfizer (Pfizer) e a OPKO Health anunciaram recentemente que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aceitou um pedido de licença biológica (BLA) para somatrogon, um hormônio de crescimento humano de ação prolongada (hGH), que é administrado semanalmente Uma vez, usado para tratar pacientes pediátricos com deficiência de hormônio do crescimento (GHD). O FDA designou a data-alvo da Lei de Taxas para Usuários de Medicamentos Prescritos (PDUFA) em outubro de 2021.

A GHD infantil é uma doença grave e rara, causada por uma quantidade insuficiente de hormona do crescimento secretada pela glândula pituitária. Crianças com GHD não são apenas de baixa estatura, mas também apresentam anormalidades metabólicas, desafios psicossociais, déficits cognitivos e baixa qualidade de vida. Por décadas, o padrão de tratamento para GHD tem sido uma injeção subcutânea de hormônio de crescimento humano (hGH) uma vez por dia para melhorar o crescimento e os efeitos metabólicos. Para cuidadores e pacientes, a carga de tratamento de injeções diárias é alta, o que pode levar a uma baixa adesão e reduzir o efeito geral do tratamento.

Somatrogon é uma nova entidade molecular que contém a sequência natural do hormônio de crescimento humano e contém uma cópia no terminal N e 2 cópias no terminal C da gonadotrofina coriônica humana (hCG) peptídeo C terminal da cadeia β (CTP) , CTP pode estender a meia-vida da molécula. Nos Estados Unidos e na União Europeia, o somatrogon recebeu a Designação de Medicamento Órfão (ODD) para o tratamento de crianças e adultos com GHD. Os resultados da pesquisa até agora mostram que, em comparação com o hGH uma vez ao dia, o somatrogon uma vez por semana pode reduzir significativamente os distúrbios do estilo de vida, apoiar as preferências do paciente e melhorar a adesão.

Em 2014, a Pfizer e a OPKO assinaram um acordo global para desenvolver e comercializar somatrogon para o tratamento de GHD. De acordo com o acordo, OPKO é responsável pela implementação de projetos clínicos, e Pfizer é responsável pelo registro e comercialização do produto. Ambas as partes avaliarão a possibilidade de outras indicações para crianças e adultos, conforme o caso.

Brenda Cooperstone, MD, Diretora de Desenvolvimento de Doenças Raras da Pfizer Global Product Development, disse:" A aceitação do FDA&# 39 de nossa aplicação é uma etapa emocionante. Nosso objetivo é fornecer uma opção de tratamento semanal de longa duração para crianças com GHD. Aprovado, o somatrogon ajudará a reduzir o fardo das injeções diárias de hormônio do crescimento para crianças, seus parentes e cuidadores. Por 35 anos, a Pfizer está comprometida em melhorar o prognóstico de pacientes com GHD. Somatrogon é como nós nos esforçamos para afetar positivamente a qualidade de vida dos pacientes e a adesão ao tratamento. Outro exemplo de sexo para ajudar a garantir que esses pacientes alcancem seu potencial máximo."

Esta aplicação é apoiada pelos resultados de um ensaio clínico de fase 3. Este é um ensaio clínico randomizado, aberto e com controle de drogas positivo realizado em mais de 20 países, inscrevendo e tratando 224 crianças com GHD que não receberam tratamento anteriormente. No estudo, esses pacientes foram divididos aleatoriamente em dois grupos de tratamento em uma proporção de 1: 1: grupo de tratamento com somatrogon (0,66 mg / kg, uma vez por semana), grupo de tratamento com Genotropin (somatropina) (0,034 mg / kg, administração diária uma vez ) O desfecho primário do estudo é a velocidade de crescimento durante 12 meses de tratamento. Os desfechos secundários incluem mudanças no desvio padrão da altura em 6 meses e 12 meses, segurança e indicadores farmacodinâmicos. As crianças que concluem o estudo têm a oportunidade de participar de um estudo de extensão global, aberto, multicêntrico e de longo prazo, no qual os pacientes podem continuar a receber ou mudar para o tratamento com somatrogon. Aproximadamente 95% dos pacientes foram transferidos para o estudo de extensão aberto e receberam tratamento com somatrogon.

Os resultados mostraram que o estudo atingiu o desfecho primário de não inferioridade: a média dos mínimos quadrados (10,12 cm / ano) do grupo somatrogon foi maior do que a do grupo Genotropin (9,78 cm / ano); taxa de crescimento de altura (cm / ano) A diferença de tratamento (somatrogon-Genotropin) foi de 0,33 (intervalo de confiança bilateral de 95%: -0,39, 1,05). Comparado com o grupo Genotropin, o grupo somatrogon teve maiores mudanças nas pontuações de desvio padrão da altura (principais desfechos secundários) em 6 e 12 meses. Além disso, aos 6 meses, em comparação com o grupo Genotropin, o grupo somatrogon teve uma mudança maior na taxa de crescimento em altura, outro ponto final secundário importante. Em um ambiente clínico, esses métodos de medição de crescimento comumente usados ​​são usados ​​para medir o potencial que os indivíduos podem experimentar para alcançar seus pares de idade e gênero' crescimento em altura.

Neste estudo, o somatrogon foi geralmente bem tolerado, e o tipo, número e gravidade dos eventos adversos observados entre os grupos de tratamento foram comparáveis ​​ao hormônio do crescimento uma vez ao dia Genotropin.