Inibidores de MPO orais são elegíveis para o tratamento rápido da FDA para pacientes com MSA

A Biohaven Pharmaceuticals anunciou que seu inibidor de mieloperoxidase oral (MPO) verdiperstat (BHV-3241) recebeu qualificação rápida da FDA dos EUA para o tratamento de pacientes com atrofia múltipla do sistema (MSA).

A MSA é uma doença neurodegenerativa progressiva que afeta o sistema nervoso autônomo (o sistema nervoso que controla ações involuntárias como pressão arterial ou digestão) e movimento, e apresenta uma combinação de sintomas. Esses sintomas são devido à perda gradual e morte de diferentes tipos de células nervosas no cérebro e medula espinhal. Os sintomas geralmente aparecem em pacientes na faixa dos 50 anos e progridem rapidamente dentro de 5 a 10 anos, resultando em uma perda gradual da função motora e, finalmente, acamado. Pessoas com MSA geralmente desenvolvem pneumonia no final da doença e podem morrer de repente de problemas cardíacos ou respiratórios. Embora as drogas possam tratar alguns sintomas da MSA, atualmente não há tratamento que possa retardar a progressão da doença e curar a doença. Esses pacientes precisam urgentemente de um tratamento eficaz para aliviar a doença.

O MPO é um dos principais impulsionadores dos processos oxidativos e inflamatórios, e aumentou significativamente em uma série de doenças cerebrais. Inibir a atividade de OMP É uma estratégia promissora para o tratamento de neuroinflamações e doenças neurodegenerativas (incluindo MSA). O estudo constatou que níveis elevados de OMP também estão associados à esclerose múltipla e à doença de Alzheimer. Verdiperstat é um inibidor oral de MPO de investigação, e Biohaven obteve a licença de pesquisa e desenvolvimento da AstraZeneca em 2018. A droga foi concedida à FDA dos EUA e pela Agência Europeia de Medicamentos.

Os resultados preliminares dos ensaios clínicos da fase anterior 2a mostraram que os principais resultados de eficácia medidos pela escala unificada de avaliação do MSA melhoraram. Após 12 semanas de tratamento, o escore do grupo placebo diminuiu 4,6 pontos, enquanto o uso de 300 mg BHV3241 duas vezes por dia diminuiu 3,7 pontos, e o uso de 600 mg BHV3241 duas vezes por dia diminuiu 2,6 pontos. Outros resultados de medição (como o escore abrangente de sintomas autônomos e a escala de qualidade de vida do MSA) também foram melhorados nesse concomitário. Esses achados clínicos são consistentes com os efeitos neuroprotetores do verdiperstat observados em modelos animais. Verdiperstat reduz significativamente a atividade de MPO no sangue humano, que é um biomarcador para a droga se ligar ao seu alvo. Atualmente, a droga está sendo avaliada para eficácia e segurança em um ensaio clínico de fase 3.

"Ainda há uma necessidade altamente não atendida para o tratamento de pacientes com MSA, e estamos muito satisfeitos que a FDA possa conceder qualificação rápida verdiperstat", disse Irfan Qureshi, Vice-Presidente de Neurologia da Biohaven. "A qualificação rápida acelerará o desenvolvimento do verdiperstat para permitir que ele se torne a primeira opção de tratamento para pacientes com MSA."