A cardiomiopatia oral inovadora myoKardia visa todos os pontos finais clínicos da fase 3

Hoje, MyoKardia anunciou que seu novo medicamento mavacamten atingiu o ponto final primário e todos os pontos finais secundários do ensaio no estudo clínico de fase crítica 3 EXPLORER-HCM para pacientes com cardiomiopatia hipertrófica sintomática, sintomática e obstrutiva, HCM. Em comparação com o grupo placebo, o tratamento do mavacamten resultou em uma melhora significativa nos sintomas da doença, qualidade de vida e obstrução ventricular esquerda. Espera-se que a empresa apresente um novo pedido de medicamentos para mavacamten no início de 2021.

O HCM é uma doença crônica e progressiva que pode causar uma variedade de sintomas debilitantes e disfunção cardíaca. De acordo com as estatísticas do comunicado de imprensa, uma em cada 500 pessoas é afetada pelo HCM. A causa mais comum de HCM é uma mutação na proteína miocárdio do sarcomere. A doença também é uma causa comum de parada cardíaca em jovens. A maioria dos pacientes não terá nenhum sintoma na vida diária. Mas alguns pacientes terão sintomas como obstrução do miocárdio, e sua doença também é chamada de cardiomiopatia hipertrófica sintomática e obstrutiva. Embora essa parte dos pacientes seja rara, ela tem sofrido grandes riscos à saúde. O HCM também está associado ao aumento do risco de fibrilação ventricular, derrame, insuficiência cardíaca e morte súbita, e novas drogas são urgentemente necessárias para tratar os pacientes.

Mavacamten é um inovador modulador aterorico oral da miocárdio miocárdia, que deverá reduzir os sintomas dos pacientes de contração excessiva do coração. Em estudos clínicos e pré-clínicos, o mavacamten pode reduzir os biomarcadores do estresse cardíaco na parede, reduzir a contratude excessiva do miocárdio e aumentar a conformidade diastólica. Em abril de 2016, a FDA dos EUA concedeu mavacamten a designação de medicamentos órfãos para pacientes com HCM.

EXPLORER-HCM é um estudo clínico da fase 3 que visa verificar a eficácia do mavacamten no tratamento de sintomas e função cardíaca em pacientes com HCM em comparação com o placebo. Os resultados do estudo mostraram que, em comparação com o grupo placebo, o tratamento do mavacamten obteve uma melhora nas mudanças na capacidade de exercício (pico VO2) e uma melhora no nível funcional da New York Heart Association (NYHA). Além disso, em todos os pontos finais secundários, o mavacamten também apresentou melhorias estatisticamente significativas. Os pontos finais secundários incluem o nível máximo do gradiente de pressão do trato de saída ventricular esquerdo (LVOT) após o exercício, NYHA, pico VO2 e melhora no escore de dispneia do questionário de sintomas do HCM.

"Uma em cada 500 pessoas é afetada pela doença debilitante HCM. Os dados positivos obtidos no estudo explorer são um passo importante para melhorar a vida de pacientes com doenças cardiovasculares graves", disse Tassos Gianakos, CEO da MyoKardia Say: "Neste estudo-chave, observamos as características de atividade e tolerabilidade do mavacamten ressaltando o profundo impacto e o potencial desse tratamento, que tem um impacto profundo sobre os potenciais alvos biológicos da doença. Estamos ansiosos para submeter a primeira nova aplicação de medicamentos da MyoKardia, e nos esforçamos para levar este medicamento aos pacientes necessitados o mais rápido possível. "