FDA aprova a comercialização de terapia inovadora de narcolepsia

A Jazz Pharmaceuticals anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou a solução oral Xywav (cálcio, magnésio, potássio e oxibato de sódio) em 21 de julho de 2020 para o tratamento de narcolepsia de 7 anos ou mais. O paciente' s cataplexia ou sonolência diurna excessiva (SDE). Xywav é um produto de oxibato de sódio. Sua composição catiônica única resulta em um teor de sódio 92% menor do que a terapia padrão atual de oxibato de sódio para esses pacientes, reduzindo o risco de ingestão excessiva de sódio nos pacientes.

A narcolepsia é uma doença neurológica crônica e rara. O paciente apresenta sintomas de sonolência devido à incapacidade de regular o ciclo do sono e vigília normalmente. A maioria da narcolepsia é causada pela falta de hipocretina (um neuropeptídeo no cérebro que suporta o equilíbrio dinâmico do sono e da vigília). Os cinco principais sintomas da narcolepsia incluem sonolência diurna excessiva, início súbito de fraqueza muscular (cataplexia), sono interrompido à noite, alucinações do sono e paralisia do sono. Todas as pessoas com narcolepsia apresentarão sintomas de incapacidade de permanecer acordadas e alertas durante o dia.

Xywav, também conhecido como JZP-258, é um novo tipo de droga oxibutirato composta de cátions únicos. Comparado com o Xyrem (oxibato de sódio), outro inibidor do sistema nervoso central usado por Jazz para tratar narcolepsia, o teor de sódio é reduzido em 92%, o que melhora a segurança a longo prazo dos pacientes' medicamento. No momento, seu mecanismo de ação exato ainda não foi confirmado. Especula-se que o efeito terapêutico do JZP-258 na narcolepsia é baseado na regulação dos receptores GABAB durante o sono. Além disso, o JZP-258 também está no estudo clínico de Fase 3 para o tratamento da hipersonia idiopática.

A aprovação do FDA para Xywav é baseada em um estudo clínico multicêntrico randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de fase 3, que comprovou a eficácia e segurança de Xywav no tratamento de cataplexia e SDE em pacientes com narcolepsia. O estudo incluiu 201 pacientes. Em comparação com o grupo de placebo, o Xywav mostrou uma diferença altamente estatisticamente significativa no número de episódios de cataplexia por semana e na pontuação da Escala de Sonolência de Epworth (p<>

GG quot; Com base na eficácia demonstrada no projeto clínico, a aprovação de Xywav' é muito importante para pacientes com cataplexia ou SDE relacionada à narcolepsia," o líder do ensaio clínico de fase 3, Richard, professor associado clínico da Escola de Medicina da Universidade da Carolina do Sul, Dr. K. Bogan, disse:" Isso pode ajudar os pacientes a cumprir melhor as recomendações de ingestão diária de sódio. A ingestão excessiva de sódio está associada à pressão arterial elevada, hipertensão, acidente vascular cerebral e outras doenças cardiovasculares."