FDA aprova Fintepla

Em 27 de junho, o FDA aprovou a solução oral de anfetamina para flauta Zogenix' Fintepla (anteriormente ZX008) para a síndrome de Dravet acima de 2 anos de idade. Esta aprovação é baseada nos resultados de dois ensaios clínicos duplo-cegos controlados. Fintepla reduz o número de espasticidades por mês em 50-60% em comparação com o placebo no contexto da terapia padrão, e a taxa de redução da epilepsia em pelo menos 50% também é significativamente maior do que a do placebo. Embora os ensaios clínicos com um total de mais de 700 pessoas não tenham descoberto que esta dose de Fintepla causou qualquer cardiotoxicidade, mas por causa do caso de Fen-Phen hoje, esta aprovação tem dois negros de doença valvar cardíaca (VHD) e hipertensão pulmonar (HAP) A caixa avisa que o produto precisa ser vendido pelo sistema REMS. A Fintepla recebeu anteriormente a aprovação prioritária do FDA e qualificações de medicamentos órfãos. Hoje, o ZGNX primeiro obteve aprovação para que a Fintepla aumentasse 24%, mas então as preocupações dos investidores sobre o aviso da caixa preta fizeram com que o ZGNX caísse abaixo de 13% para fechar.

Análise de fonte de droga

A doença de Dravet' s é uma epilepsia grave rara com uma incidência estimada de 1 em 20.000 a 20.000. A maior parte dessa doença é causada pela mutação de inativação de um gene chamado SCN1A (que codifica um canal iônico), mas não existem medicamentos para alterar a doença para esse alvo, e os medicamentos comercializados basicamente controlam os sintomas. A GW Pharma lançou uma preparação de cannabisdiol (CBD) no ano anterior. O medicamento para depressão pós-parto de Sage, o hormônio neuroesteróide Zulresso, também foi testado nesta doença, e Fintepla é um agonista do receptor 5HT. Obviamente, essas drogas não estão relacionadas ao SCN1A.

Fintepla é um dos componentes do Fen-Phen, anfetamina, este medicamento tem causado enormes prejuízos a pacientes obesos e ao fabricante original Wyeth. Outro processo, semelhante ao do mediador de drogas, ainda está em andamento. No ano passado, a empresa farmacêutica francesa Servier foi acusada de promoção excessiva da droga. São muitos os exemplos de retirada de medicamentos do mercado, e o mais famoso deles é a parada de reação. A droga que causou mais de 10.000 tragédias com bebês de foca tornou-se mais tarde uma droga eficaz para o mieloma múltiplo. Seu derivado simples, o Revlimid, é agora o rei dos medicamentos de moléculas pequenas. Outro análogo, o Pomalyst, foi aprovado para o sarcoma de Kaposi' s no mês passado. . O inibidor de COX2 Wanluo, que já prejudicou a economia e a reputação da Merck' s, também deve retornar aos rios e lagos recentemente e deve ser usado para artropatia hemofílica causada por congestão articular em pacientes com hemofilia.

A doença de Dravet' s é uma epilepsia grave rara com uma incidência estimada de 1 em 20.000 a 20.000. A maior parte dessa doença é causada pela mutação de inativação de um gene chamado SCN1A (que codifica um canal iônico), mas não existem medicamentos para alterar a doença para esse alvo, e os medicamentos comercializados basicamente controlam os sintomas. A GW Pharma lançou uma preparação de cannabisdiol (CBD) no ano anterior. O medicamento para depressão pós-parto de Sage, o hormônio neuroesteróide Zulresso, também foi testado nesta doença, e Fintepla é um agonista do receptor 5HT. Obviamente, essas drogas não estão relacionadas ao SCN1A. Fintepla é um dos componentes do Fen-Phen, anfetamina, este medicamento tem causado enormes prejuízos a pacientes obesos e ao fabricante original Wyeth. Outro processo, semelhante ao do mediador de drogas, ainda está em andamento. No ano passado, a empresa farmacêutica francesa Servier foi acusada de promoção excessiva da droga. São muitos os exemplos de retirada de medicamentos do mercado, e o mais famoso deles é a parada de reação. A droga que causou mais de 10.000 tragédias com bebês de foca tornou-se mais tarde uma droga eficaz para o mieloma múltiplo. Seu derivado simples, o Revlimid, é agora o rei dos medicamentos de moléculas pequenas. Outro análogo, o Pomalyst, foi aprovado para o sarcoma de Kaposi' s no mês passado. . O inibidor de COX2 Wanluo, que já prejudicou a economia e a reputação da Merck' s, também deve retornar aos rios e lagos recentemente e deve ser usado para artropatia hemofílica causada por congestão articular em pacientes com hemofilia. Ontem, foi mencionado que o uso indevido ou a otimização inadequada do primeiro medicamento terá um impacto negativo em todo o mecanismo. A listagem de Fintepla pode fazer com que os agonistas dos receptores 5HT mais seguros prestem mais atenção ao tratamento desta doença grave. A anfetamina, um análogo mais seguro do Belviq, é comercializada como uma droga para emagrecer, mas foi vendida pela primeira vez para a Eisai por causa das vendas fracas. Este ano, ela foi convidada a se retirar do mercado por causa do risco de tumor. Embora Belviq tenha mostrado um baixo nível de risco de tumor por meio de análise retrospectiva, é definitivamente melhor do que Fintepla. Se a dose também for reduzida, pode ser eficaz para epilepsia. A segurança deve ser dominante.

O uso off-label de fluanfetamina antes do incidente e a avaliação da caracterização no peixe-zebra mais tarde desempenharam um papel importante em seu nome correto, mas uma razão importante é que a doença de Dravet' é mais grave do que a perda de peso e pode tolerar certos lados efeitos. Se vale a pena usar algum medicamento é mais arriscado e mais benéfico. Os medicamentos de emergência da ICU' e o diabetes com mais de uma dúzia de tipos de medicamentos têm requisitos de segurança completamente diferentes. O aparecimento de pacientes com Dravet é precoce (cerca de um ano de idade), frequente e doloroso, podendo causar morte grave. Além disso, a grande maioria dos pacientes diminuiu significativamente seu desenvolvimento intelectual após o início da epilepsia, o que é um fardo enorme. No ano passado, Johnson& A preparação em pó Spravato de Johnson' s K foi aprovada para depressão severa. Essas drogas que causam grandes danos aos pacientes podem ser reinventadas. Mostra que não importa se é uma droga mágica como a metformina ou um espinho como a fenfluramina, é preciso muito tempo e muita pesquisa para encontrar o melhor uso de um produto. Se a pesquisa for suficiente, a fronteira entre drogas e drogas pode não ser tão grande quanto se imagina.