CStone Pharmaceuticals obtém aprovação do FDA para nova indicação de Avatinib

Avapritinib, que acaba de ser aprovado para comercialização na China em março deste ano, recebeu hoje uma boa notícia dos Estados Unidos. O FDA aprovou o produto para o tratamento da mastocitose sistêmica avançada (SM avançada). ) Pacientes adultos, incluindo SM agressivo (ASM), SM com tumores hematológicos (SM-AHN) e leucemia de mastócitos (MCL). Esta é também a primeira terapia de precisão do mundo' visando especificamente os principais genes responsáveis ​​pela doença. Ele mostrou respostas clínicas duráveis, incluindo remissão completa, em pacientes com ou sem pré-tratamento.

A CStone Pharmaceuticals possui autorização exclusiva de desenvolvimento e comercialização do avatinibe na região da Grande China. Em 29 de março deste ano, a Administração Nacional de Produtos Médicos (NMPA) da China aprovou o avatinibe como uma droga direcionada de precisão para tumores estromais gastrointestinais (GIST) a ser comercializado na China. O avatinibe também foi o primeiro medicamento aprovado na China. Os medicamentos de tratamento de precisão para GIST mutante do exon 18 do PDGFRA também marcaram a entrada de uma nova era de terapia de precisão baseada em genes controladores no tratamento de tumores estromais gastrointestinais (GIST). Acredita-se que a CStone Pharmaceuticals trará as novas indicações aprovadas pelos Estados Unidos desta vez para pacientes domésticos o mais rápido possível.

A indicação SM aprovada pelo FDA desta vez é uma doença rara do sistema sanguíneo. É uma doença clonal heterogênea caracterizada pela proliferação anormal de mastócitos em um ou mais tecidos, exceto na pele, que pode levar ao excesso de mastócitos. Produção e acúmulo de mastócitos na medula óssea e outros órgãos, levando a uma série de complicações graves como fraqueza, disfunção orgânica e falência.

Entende-se que a mastocitose sistêmica avançada inclui três subtipos de mastocitose agressiva (ASM), mastocitose com tumores hematológicos relacionados (SM-AHN) e leucemia de mastócitos (MCL). Pacientes com SM avançada ainda têm um prognóstico ruim após o tratamento. Tomando pacientes com MCL como exemplo, a sobrevida global mediana é inferior a 6 meses e as opções de tratamento são limitadas. Na China, não existem medicamentos terapêuticos aprovados. Entende-se que não houve pesquisa clínica sobre novos medicamentos para hiperplasia de mastócitos e nem medicamentos terapêuticos aprovados em todo o país. O caminho para o diagnóstico dos pacientes costuma ser difícil e tortuoso, e a falta de opções de tratamento os coloca ainda mais em um dilema.

Quase todos os casos de SM são causados ​​pela mutação KIT D816V, portanto, escolher um tratamento baseado em inibidor do Kit tornou-se a primeira escolha. Avatinib é um inibidor do tipo 1 que tem como alvo a conformação de ativação da quinase. Pode inibir uma variedade de proteínas quinases que transportam mutações nos genes KIT e PDGFRA. Para KIT e mutações PDGFRA (incluindo KIT D816V, PDGFRα D842V e mutações KIT exon 17) mostraram boa tolerância e efeito curativo forte e preciso.

De acordo com a última análise de dados clínicos, os pacientes com SM podem ter uma remissão duradoura deAvapritinibe são bem tolerados. PorqueAvapritinibpode ter como alvo seletivo as mutações do gene condutor da doença. O medicamento tem o potencial de mudar fundamentalmente as perspectivas de tratamento de pacientes com SM avançada.

De acordo com os dados do ensaio clínico de Fase 1 EXPLORER e do ensaio clínico de Fase 2 PATHFINDER, o FDA dos EUA concedeu a aprovação total para o avatinibe para uso em pacientes adultos com SM avançada. Ele demonstrou eficácia clínica de longa duração em pacientes com SM avançada com diferentes subtipos de doença. Entre os 53 pacientes avaliáveis ​​com um período de acompanhamento médio de 11,6 meses, a taxa de resposta geral (ORR) foi de 57% (IC de 95%: 42%, 70%), e a resposta completa / taxa de resposta hematológica completa foi de 28% . A duração mediana da remissão foi de 38,3 meses.

Jeff Albers, CEO da Blueprint Medicines, aproveitará esse progresso e trará os benefícios do tratamento de precisão a uma gama mais ampla de pacientes por meio de ensaios clínicos em pacientes com mastocitose sistêmica não avançada.

No momento, o Avatinib foi comercializado com sucesso e a CStone Pharmaceuticals assinou acordos de cooperação estratégica com parceiros como a Sinopharm Holdings Co., Ltd., Xangai Meixin Health Technology Co., Ltd., Pequim Yuanxin Technology Group Co., Ltd., etc. ., para melhorar significativamente o acesso dos pacientes aos medicamentos. Necessidades urgentes em termos de disponibilidade, acessibilidade de pagamento, etc. Cerca de um mês depois de ser aprovado, o avatinibe recebeu o primeiro lote de prescrições simultaneamente em quase 30 hospitais, incluindo o Hospital do Câncer da Universidade de Pequim, o Hospital Popular da Universidade de Pequim e o Hospital Afiliado de Renji para a Escola de Medicina da Universidade Jiaotong de Xangai. Oficialmente, fornece medicamentos para mais de 50 hospitais e farmácias fora do hospital em muitas províncias e cidades do país.