Cápsula macia clofenac meglumina quebrando a situação de nenhum medicamento disponível para pacientes ATTR-PN na China

Recentemente, os vencedores do Prêmio Galen 2020 foram anunciados oficialmente. A cápsula macia de meglumina da Pfizer para o tratamento da amiloidose transtípica (ATTR-PN) ganhou o "maior Prêmio Galen é reconhecido como a maior honraria da indústria farmacêutica e biomédica. Tem como objetivo elogiar as contribuições destacadas da pesquisa médica e científica e da inovação no campo da pesquisa e da inovação. É conhecido como o "Prêmio Nobel na indústria farmacêutica". Diz-se que o prêmio possui um mecanismo de seleção extremamente rigoroso, com ênfase especial na originalidade e avanço do produto. Se inovações de destaque foram feitas para melhorar a saúde humana é o critério de seleção mais importante para o Prêmio Galen, e é o clofenac A reconhecida inovação inovadora das cápsulas macias de meglumina está prolongando a vida útil dos pacientes da ATTR-PN na China e melhorando sua qualidade de vida.

O primeiro e único medicamento inovador ATTR-PN aprovado

"Se você está doente, você tem que tomar remédio." Essa piada na internet é usada em pacientes domésticos com polineuropatia de amiloidose transthyretin (ATTR-PN), mas é como uma maldição que é difícil de quebrar. Por muito tempo, os pacientes do ATTR-PN Diante do dilema de não haver medicamentos disponíveis, as coisas iniciaram uma reviravolta até fevereiro deste ano.

5 de fevereiro de 2020, é um dia incomum para a maioria das pessoas. No entanto, para o Sr. Ji, de 65 anos, tem um significado extremamente especial, pois neste dia, a renomada empresa farmacêutica Pfizer A cápsula macia de preparação oral de estabilizador transtína da empresa chlorfenaconazole megluole foi oficialmente aprovada pela Administração Nacional de Produtos Médicos para o tratamento de pacientes adultos sintomas em estágio I da fase ATTR-PN. Este é o primeiro e único alvo na China O medicamento inovador aprovado para comercialização da doença preenche a lacuna onde não há droga eficaz no campo de tratamento ATTR-PN. Ji descreveu a boa notícia como uma luz, iluminando a longa e escura estrada que ele tem lutado por três anos.

Três anos atrás, depois de se mudar para vários grandes hospitais terciários, o Sr. Ji foi finalmente diagnosticado com polineupatia de amiloidose transtidretina, ou ATTR-PN para abreviar. A patogênese da doença foi devido à transtoretina (TTR) IV. A instabilidade agregada leva ao descompactamento de monômeros e à deposição anormal de amiloides, que se manifesta principalmente como uma disfunção neurológica simétrica que progride da extremidade distal do membro até a extremidade proximal, que pode envolver nervos motores, sensoriais e autônomos, e é acompanhada por coração, danos a outros órgãos como rins e olhos. Devido a fatores como baixa consciência do ATTR-PN e baixa especificidade dos sintomas clínicos, é fácil ser diagnosticado erroneamente e atrasado.

Antes do surgimento de cápsulas macias clofenac meglumina, não havia nenhuma droga aprovada para o tratamento de ATTR-PN no mundo. As opções de tratamento disponíveis foram apenas tratamento sintomático. Devido à falta de opções de tratamento direcionadas, o prognóstico dos pacientes não era o ideal. E é precisamente quando nenhum medicamento está disponível, o Sr. Ji tem lutado por três anos no caminho de procurar tratamento médico após o início da doença. Em suas palavras: "Porque não há controle de drogas, cada dia desses três anos é como andar na ponta de uma faca, muito sem esperança." O mercado de cápsulas macias clofenac meglumina é um ATTR como os pacientes do Sr. Ji-PN trazem esperança.

É o primeiro lote de novas drogas clinicamente urgentes no exterior

Até agora, não há estatísticas exatas sobre pacientes attr-PN. No entanto, nos últimos anos, houve casos de ATTR-PN em neurologia, oftalmologia e cardiologia em diferentes regiões da China. Com a grave situação de diagnóstico clínico, já em 1º de novembro de 2015, cápsulas macias clofenac meglumina foram incluídas na lista "Primeiro Lote de Novas Drogas Clinicamente Necessárias no Exterior". A lista é principalmente para a prevenção e tratamento de severamente ameaçadores de vida ou que afetem severamente a qualidade de vida. , E não há tratamento eficaz ou novos medicamentos com vantagens clínicas óbvias. Graças à política acelerada de revisão e aprovação do governo chinês na lista, o clorfenac de meglumina foi aprovado na China, dando aos pacientes chineses com ATTR-PN um plano de tratamento preciso e direcionado.

Nos últimos anos, à medida que as autoridades reguladoras de medicamentos da China têm prestado cada vez mais atenção ao desenvolvimento da indústria biofarmacêutica, estabeleceu um mecanismo de revisão prioritária e criou um canal verde para aprovação, o lançamento de medicamentos, especialmente a aprovação de medicamentos inovadores, continua a acelerar, permitindo que mais pacientes chineses se beneficiem e desfrutem dos mesmos tratamentos avançados e inovadores que outros pacientes no mundo. Nesta fase, ainda há muitas necessidades de pacientes no campo do tratamento que não foram atendidas. Portanto, estamos ansiosos por empresas farmacêuticas mais inovadoras com um senso de responsabilidade social corporativa no futuro para acelerar a introdução de medicamentos mais clinicamente necessários na China e cooperar com departamentos do governo e todas as esferas da vida estão trabalhando juntas para explorar melhores programas de acessibilidade de medicamentos, o que beneficiará muitos pacientes chineses.