Antagonista sparsentan Fase 3 clínica: a eficácia supera o irbesartan! --- 2/2

Nos Estados Unidos e na União Europeia, o sparsentan recebeu a designação de medicamento órfão (ODD) para o tratamento de IgAN e FSGC. Os dados pré-clínicos mostram que o bloqueio das vias da endotelina A e da angiotensina II tipo 1 em doenças renais crônicas raras pode reduzir a proteinúria, proteger os podócitos e prevenir a esclerose glomerular e a proliferação de células mesangiais. Nos Estados Unidos e na Europa, o Sparsentan foi premiado como um medicamento órfão para o tratamento de IgAN e GESF.

Sparsentan pode inibir as vias de sinal na GESF e IgAN

PROTECT é um ensaio clínico global, randomizado, multicêntrico, duplo-cego e controlado em paralelo conduzido em 404 pacientes com IgAN com 18 anos ou mais que têm proteinúria persistente apesar de receberem tratamento ACE ou ARB e avaliou esparsentana (400 mg) e irbesartana ( irbesartan, 300 mg) segurança e eficácia. O protocolo do estudo' s fornece uma análise não cega de médio prazo dos primeiros 280 pacientes após 36 semanas de tratamento para avaliar o endpoint primário de eficácia - a mudança na proteinúria (proporção de proteína urinária para creatinina) desde a inspeção inicial até 36 semanas de tratamento. Os desfechos de eficácia secundários incluem: a taxa de alteração da taxa de filtração glomerular estimada (eTFG) entre 58 semanas e 110 semanas após o início do tratamento aleatório e a taxa de alteração da eTFG entre 52 semanas e 104 semanas após 6 semanas antes da randomização. .

Os resultados da análise intermediária mostraram que após 36 semanas de tratamento, a proteinúria do grupo de tratamento com esparsentana diminuiu em média 49,8% desde o exame inicial, enquanto a proteinúria do grupo de tratamento com irbesartana diminuiu em média 15,1% do exame inicial (p<>

A Travere Therapeutics acredita que os dados preliminares de eGFR obtidos durante a análise intermediária indicam que após 2 anos de tratamento, efeitos terapêuticos clinicamente significativos podem ser produzidos. De acordo com o protocolo de pesquisa, os pacientes continuarão cegamente no estudo PROTECT para avaliar completamente o efeito terapêutico do declive da eTFG durante 110 semanas na análise de endpoint confirmatória. Espera-se que os resultados da análise de endpoint confirmatória sejam anunciados no segundo semestre de 2023.

Uma revisão preliminar dos resultados provisórios de segurança mostrou que, até agora, os dois grupos de tratamento são bem tolerados e o sparsentan parece ser consistente com o status de segurança observado anteriormente, e nenhum novo sinal de segurança surgiu.

A Travere Therapeutics também fornecerá sparsentan para o tratamento da glomeruloesclerose segmentar focal (FSGS), atualização regulatória crítica de fase 3 DUPLEX no terceiro trimestre de 2021.