A Administração Nacional de Medicamentos (NMPA) aceita pedidos de duas indicações para o primeiro tumor estromal gastrointestinal de classe alvejante preciso Avapritinibe

Em abril 23, 2020, a Keystone Pharmaceutical (Suzhou) Co., Ltd. (doravante denominada 0010010 “Keystone Pharmaceutical 0010010 ”, a Bolsa de Valores de Hong Kong código: 2616) anunciou que a Administração Nacional de Medicamentos (NMPA) aceitou tumores estromais gastrointestinais (GIST) Novo aplicativo de marketing de medicamentos para o medicamento avapritinibe com precisão, cobrindo duas indicações, para a ressecção inoperável do exon {{6 }} mutações (incluindo a PDGFRA D 842 V) portadora do receptor alfa do fator de crescimento derivado de plaquetas (PDGFRA) ou pacientes adultos com GIST metastático e pacientes adultos com GIST não cirúrgico ou metastático de quatro linhas. O Avapritinibe é um inibidor oral potente e altamente seletivo contra mutações nos genes KIT e PDGFRA em desenvolvimento, desenvolvido pelo parceiro Blueprint Medicines. Este também é o primeiro aplicativo de listagem de novos medicamentos aceito pela NMtone pela CStone Pharmaceuticals, marcando um passo importante na transformação comercial da empresa. 0010010 # 39;

Cerca de 1-1. 5 / 100, 000 (14, 000-21.000) de pacientes GIST recém-diagnosticados na China todos os anos [Zhou Yanbing. Status atual do diagnóstico e tratamento de tumores estromais gastrointestinais [J]. Revista Chinesa de Cirurgia Geral, 2017, 032 (007): 549-552.], Cerca de 90% dos pacientes com GIST estão associados a mutações nos genes KIT ou PDGFRA. Em janeiro deste ano, o FDA aprovou seu uso no tratamento de pacientes adultos com mutações no PDGFRA exon 18 que não são GIST cirurgicamente ressecáveis ​​ou metastáticas, tornando-se o primeiro e único comercializado nos Estados Unidos para o tratamento preciso de Mutações no exon 18 de PDGFRA. Visando drogas.

O Dr. Jiang Ningjun, Presidente e CEO da CStone Pharmaceuticals, disse: 0010010 Apenas três meses após o avapritinib ter sido aprovado pelo FDA dos EUA, a CStone Pharmaceuticals enviou o avapritinib 0010010 # 39; s novas aplicações de marketing de medicamentos em Taiwan e na China continental, e espera poder fazê-lo em breve. À medida que o ritmo de transformação comercial da empresa continua a acelerar, nos próximos meses, a CStone Pharmaceuticals também entregará muitos produtos importantes na China Nova aplicação de medicamentos para múltiplas indicações. {{0 }} quot;

O professor Shen Lin, vice-reitor do Hospital de Câncer da Universidade de Pequim, diretor do Departamento de Gastroenterologia e investigador principal do avapritinib na China, disse: 0010010 Avapritinib está em GIST avançado com mutação no exon do PDGFRA 18 e em pacientes com GIST com tratamento de quarta linha. Demonstra muito boa atividade antitumoral e é seguro e bem tolerado. Devido ao benefício muito limitado de pacientes com terapias existentes, esses dois tipos de pacientes com GIST têm necessidades de tratamento altamente não atendidas. Como clínico, esperamos que o avapritinibe seja aprovado o mais rápido possível e se torne uma nova opção de tratamento para pacientes com GIST avançado. 0010010 quot;

Em novembro 2019, a reunião anual do CTOS anunciou os resultados do ensaio clínico NAVIGATOR Fase I sobre avapritinibe nas mutações no PDGFRA exon 18 e pacientes recebendo GIST de quarta linha. Os dados de novembro 16, 2018 mostram:

1. Os 43 pacientes com mutação PDGFRA exon 1 8 e 1 1 1 pacientes com tratamento de quarta linha receberam uma dose inicial de avapritinibe 300 mg ou 400 mg uma vez ao dia, e a eficácia pode ser avaliada.

2. Entre os pacientes com mutação no PDGFRA exon 18 , a ORR foi de 86% (1 paciente a ser confirmado), a duração mediana da remissão (DOR) não foi alcançada

3. Entre os pacientes de quarta linha do GIST, a ORR atingiu 22% (1 paciente a ser confirmado), com uma DOR mediana de 10. 2 meses.

É gratificante que os dados preliminares do estudo de ponte China Fase I / II realizado pela CStone Pharmaceuticals mostre que as características farmacocinéticas e de segurança de pacientes com GIST avançado na China são consistentes com os dados globais do estudo NAVIGATOR e são bem toleradas.

O Dr. Yang Jianxin, Diretor Médico da CStone Pharmaceuticals, disse: Atualmente, o tratamento do GIST avançado na China é principalmente o uso seqüencial de inibidores da tirosina quinase (TKIs). O efeito é muito pequeno. Por outro lado, os pacientes chineses de quarta linha do GIST estão enfrentando múltiplas dificuldades, como múltiplas mutações na resistência aos medicamentos e falta de terapias efetivas aprovadas. Fico muito feliz em ver que os dados atuais do estudo de ponte do avapritinibe na China são consistentes com os resultados do estudo global do NAVIGATOR E esperamos ansiosamente seu benefício inicial para pacientes mais avançados do GIST que precisam de terapias inovadoras. {{0} } quot;

A CStone Pharmaceuticals alcançou uma cooperação e autorização exclusivas com a Blueprint Medicines e obteve a autorização exclusiva de desenvolvimento e comercialização de muitos medicamentos, incluindo o avapritinibe na Grande China. A Blueprint Medicines se reserva o direito de desenvolver e comercializar medicamentos relacionados em outras partes do mundo.

Sobre o Avapritinib

O Avapritinibe é um inibidor da quinase mutante KIT e PDGFRA que está sob investigação, potente e altamente seletivo. É um inibidor conformacional da tipo 1 quinase usado no tratamento de GIST e pode se ligar diretamente à conformação quinase ativa das mutações KIT e PDGFRA, levando à ativação da sinalização a jusante. O Avapritinibe confirmou o efeito inibitório das mutações KIT e PDGFRA no GIST. Atualmente, o principal mecanismo de resistência a medicamentos do tratamento aprovado na Grande China é causado pela mutação do loop de ativação. O Avapritinibe suprime mutações nesse local, resultando em forte atividade clínica.

A Blueprint Medicines está avançando no desenvolvimento de programas clínicos mais amplos para o avapritinibe, incluindo o GIST para terapia de múltiplas linhas e a mastocitose sistêmica (SM) avançada, inerte e de fumar.

O Avapritinibe é um inibidor de cinase aprovado pelo FDA dos EUA com o nome de produto AYVAKITTM para o tratamento de pacientes adultos com GIST não cirurgicamente excisado ou metastático, portador da mutação PDGFRA exon 18 (incluindo a mutação PDGFRA D 842 V) .

O Avapritinib não foi aprovado pelo FDA dos EUA para o tratamento de quaisquer outras indicações e não foi aprovado pelo TFDA, NMPA ou outras autoridades reguladoras de saúde regionais para quaisquer indicações.