O inibidor Tavneos está prestes a ser aprovado na UE: vasculite relacionada à ANCA!

A ChemoCentryx anunciou recentemente que o Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) emitiu uma revisão positiva sugerindo a aprovação do Tavneos (avacopan), um inibidor de receptor 5a receptor 5a (C5aR) seletivo oral, combinado com rituximabe (rituximabe) ou regime de ciclofosfamatida, para o tratamento de pacientes adultos com poliangiite granulomatosa grave e ativa (GPA) ou poliangiite microscópica (MPA). GPA e MPA são os dois principais tipos de autoanticorpo citoplasmático anti-neutrófilo (ANCA) (também conhecida como vasculite ANCA). Agora, as opiniões do CHMP serão submetidas à Comissão Europeia (CE) para revisão, que geralmente toma uma decisão final de revisão dentro de 2 meses.

Em setembro deste ano, Tavneos foi o primeiro a obter aprovação japonesa para o tratamento da vasculite anca. Em outubro deste ano, tavneos foi aprovado nos Estados Unidos: como um medicamento adjuvante, combinado com terapias padrão, é usado em pacientes adultos para tratar vasculite ANCA severamente ativa (GPA e MPA). Vale ressaltar que tavneos é o primeiro inibidor de receptor 5a (C5aR) de complemento oral aprovado pela FDA dos EUA e o primeiro medicamento aprovado para o tratamento de vasculite relacionada à ANCA em dez anos.

A vasculite ANCA é uma doença autoimune sistêmica rara e grave. A ativação excessiva do sistema complementar ativa ainda mais os neutrófilos, levando à inflamação e, finalmente, destruindo pequenos vasos sanguíneos. A doença pode causar danos e falência dos órgãos. O rim é o principal órgão alvo, e muitas vezes é fatal se não for tratado.

Dr. Thomas J. Schall, Presidente e CEO da ChemoCentryx, disse: "A proposta da CHMP de aprovar tavneos é um passo positivo em direção ao nosso objetivo. Nosso objetivo é disponibilizar tavneos em mercados-chave ao redor do mundo. Após o recente lançamento nos Estados Unidos. Depois de obter aprovação regulatória com o Japão, esperamos que os pacientes na Europa possam receber o tratamento tavneos em breve."

Estrutura química avacopan

A vasculite associada à ANCA é uma doença devastadora, e os tratamentos atuais muitas vezes levam a efeitos colaterais graves ou até fatais e reduzem os tratamentos que salvam vidas. A aprovação da Tavneos no mercado proporcionará uma nova opção de tratamento muito necessária e trará um futuro mais brilhante aos pacientes.

A aprovação regulatória da Tavneos baseia-se em dados do ensaio clínico global da Fase 3 ADVOCATE. O estudo atingiu os pontos finais primários da remissão da doença na semana 26 e remissão sustentada na semana 52.

Os dados mostraram que, de acordo com a avaliação do Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS), em comparação com o grupo de tratamento de prednisona, o grupo de tratamento avacopan teve vantagem estatística na remissão da doença na semana 26 e remissão sustentada na semana 52. Neste estudo, em comparação com o grupo de tratamento prednisona, a toxicidade glicocorticoide do grupo de tratamento avacopan foi significativamente reduzida, a função renal foi muito melhorada, e os indicadores de qualidade de vida relacionados à saúde também foram muito melhorados.

Mecanismo de ação Avacopan (CCX168)

Avacopan é uma pequena molécula oral e um inibidor seletivo do receptor C5a complementar C5aR1. Bloqueando precisamente o receptor (C5aR) do fragmento do sistema de complemento pró-inflamatório C5a (C5aR) presente na superfície de células inflamatórias destrutivas, como neutrófilos, a avacopan pode impedir que essas células danifiquem a capacidade de ativação do C5a, que é o vaso sanguíneo ANCA Os fatores condutores da inflamação. O tratamento avacopan é projetado para controlar efetivamente o processo de vasculite inflamatória, prevenir a recidiva e reduzir o risco de danos relacionados ao tratamento. Além disso, a avacopan apenas inibe seletivamente c5aR1 para permitir que a via C5A I funcione normalmente através do receptor C5L2.

A ChemoCentryx é responsável pela descoberta e desenvolvimento da avacopan e tem o direito de comercializar a droga nos Estados Unidos. A Vifor Pharma obteve o direito exclusivo de comercializar avacopan em mercados fora dos Estados Unidos através da aliança de saúde renal alcançada com a ChemoCentryx.

Atualmente, a ChemiCentryx também está desenvolvendo avacopan para o tratamento de pacientes com glomerulopatia C3 (C3G) e hidradenite suppurativa (HS). Anteriormente, a FDA dos EUA concedeu à Avacopan a designação de medicamentos órfãos para o tratamento de vasculite relacionada à ANCA, C3G, e síndrome urêmica hemolítica atípica (AHUS). Na União Europeia, a EMA concedeu à Avacopan a designação de medicamentos órfãos para o tratamento de C3G e dois tipos de vasculite ANCA (GPA e MPA).