Menarini Elzonris Aprovado na UE: Tratamento do tumor de células dendríticas plasmáticas blastic (BPDCN)!

O Grupo Menarini é uma empresa farmacêutica e de diagnóstico italiana de propriedade privada. Recentemente, a empresa anunciou que a Comissão Europeia (CE) aprovou elzonris (tagraxofusp) como uma terapia adicional para o tratamento de primeira linha de pacientes adultos com tumor dendrático plasmático blastic (BPDCN). BPDCN é uma malignidade hematológica com um prognóstico muito ruim. A aprovação baseia-se no maior estudo clínico prospectivo já realizado em pacientes bpdcn que não receberam tratamento anteriormente (ingênuo) e que já receberam tratamento (tratado).

Vale ressaltar que elzonris é o primeiro e único medicamento para o tratamento do BPDCN aprovado na Europa e a primeira terapia-alvo CD123 aprovada na Europa. Anteriormente, Elzonris recebeu uma droga órfã na Europa, e a aprovação da droga atenderá às necessidades médicas altamente não atendidas neste campo. O BPDCN é um tumor maligno raro e agressivo, e não há tratamento aprovado na UE antes.

O CEO do Menarini Group, Elcin Barker Ergun, disse: "Esta aprovação é um marco importante para os pacientes do BPDCN na Europa. Esses pacientes terão a primeira oportunidade de se beneficiar do tratamento elzonris. A aprovação deste medicamento fará uma grande mudança no tratamento do BPDCN porque fornece aos médicos uma terapia direcionada para ajudar os pacientes. Estamos trabalhando duro para lançar Elzonris na Europa no menor tempo possível."

Elzonris é uma terapia-alvo para CD123, que foi comercializada pela primeira vez pela Stemline Therapeutics nos Estados Unidos. A empresa agora faz parte do Grupo Menarini. De acordo com os termos da aquisição, os acionistas da Stemline receberam um direito não negociável ou valioso (CVR). Após a aprovação da Comissão Europeia, após a conclusão da primeira venda da Elzonris em qualquer país da UE-5, cada acionista receberá US$ 1,00 em dinheiro por ação.

Elzonris foi aprovado pela FDA dos EUA em dezembro de 2018 para o tratamento de crianças e adultos bpdcn com 2 anos ou mais, incluindo pacientes bpdnc que não receberam tratamento (ingênuo) e que receberam tratamento (tratado). Vale ressaltar que essa aprovação faz da Elzonris o primeiro medicamento aprovado para o tratamento do BPDCN e o primeiro medicamento alvo CD123 aprovado.

BPDCN é um tumor maligno hematológico agressivo e raro com um prognóstico ruim. Este é um campo de tratamento com necessidades médicas não atendidas. As características do BPDCN podem ser semelhantes a algumas doenças, ou podem ser mal diagnosticadas como algumas doenças, incluindo leucemia mielóide aguda (LMA), linfoma não-Hodgkin (NHL), leucemia linfocítica aguda (LLA) e síndrome mielodisplásica, leucemia mielogena crônica (LMC) e outros tumores malignos com manifestações cutâneas. O BPDCN é geralmente encontrado na medula óssea e/ou na pele, e também pode envolver linfonodos e órgãos internos. O diagnóstico de BPDCN baseia-se na tríade imunodiagnóstica de CD123, CD4 e CD56. O CD123 (IL-3R) é um marcador-chave para identificar o BPDCN e um alvo rapidamente emergente em várias pesquisas de tratamento de câncer.

Elzonris é uma citotoxina dirigida a CD123, especificamente projetada para a meta CD123. A droga é uma fusão recombinante de IL-3 humano e toxina truncada de difteria (DT). O domínio IL-3 pode converter fragmentos de DT citotóxicos. Guia para células tumorais expressando CD123. Após ser internalizado por células tumorais, Elzonris pode inibir irreversivelmente a síntese proteica e induzir apoptose celular alvo.

Atualmente, Elzonris também está sendo avaliado em outros ensaios clínicos para tratar outras indicações de CD123 positivos, incluindo: leucemia mielomonocítica crônica (CMML), mielofibrose (MF) e outras indicações planejadas.