O AbbVox Botox (Botox) entra nos EUA para revisão: tratamento de crianças de 5 a 17 anos!

A AbbVie anunciou recentemente que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) aceitou um pedido de licença de produto biológico suplementar (sBLA) enviado por ele, que busca expandir as informações de prescrição do Botox (nome comum: onabotulinumtoxinA). Para pacientes pediátricos (5-17 anos) com resposta insuficiente, intolerância ou falta de vontade de continuar medicamentos anticolinérgicos por qualquer motivo, tratamento e uma doença intrínseca do sistema nervoso (como espinha bífida, lesão medular)) Sintomas e sinais relacionados a detrusores ( hiperatividade do músculo da bexiga).

O BOTOX é a primeira e única neurotoxina aprovada para pacientes adultos no tratamento de vazamento urinário (incontinência) causado por bexiga hiperativa causada por doenças neurológicas. O medicamento é especificamente adequado para: depois de experimentar medicamentos anticolinérgicos Ainda existem pacientes adultos com vazamento de urina ou intolerância a efeitos colaterais. O BOTOX bloqueia seletivamente a liberação do neurotransmissor acetilcolina na junção neuromuscular, bloqueando temporariamente a transmissão dos impulsos nervosos ao músculo (nesta indicação, o músculo da bexiga), reduzindo temporariamente a contração muscular.

O sBLA visa expandir a população aplicável de BOTOX® para crianças de 5 a 17 anos. O sBLA foi baseado em dados de um estudo randomizado, duplo-cego da fase III e de um estudo prolongado de longo prazo avaliando a segurança e a eficácia do Botox em mais de 100 crianças com hiperatividade do detrusor neurogênico. O sBLA será revisado através de um ciclo de revisão padrão de 10 meses. A data prevista para o método da taxa de usuário de medicamentos controlados (PDUFA) é o primeiro trimestre de 2021.

Hiperatividade do detrusor neurogênico (Fonte da imagem: epainassist.com)

O diretor científico da AbbVie Botox e Neurotoxin e o vice-presidente sênior Mitchell F. Brin, MD, disseram:&A aceitação desse aplicativo pela FDA&# 39 ressalta nosso compromisso contínuo de buscar todo o potencial do BOTOX® para atender a uma variedade de doenças E pacientes com necessidades clínicas. Atualmente, crianças com hiperatividade do detrusor neurogênico têm opções muito limitadas de tratamento após falha da terapia anticolinérgica e antes da cirurgia. Se aprovado, o BOTOX® será a primeira terapia de neurotoxina aprovada para o tratamento de crianças com hiperatividade do detrusor neurogênico em resposta a medicamentos anticolinérgicos. GG?

Paul F. Austin, MD, diretor do Departamento de Urologia Pediátrica do Hospital Infantil do Texas e professor de urologia na Baylor College of Medicine, disse:&Com o tempo, muitas crianças com doenças neurológicas internas desenvolvem danos na bexiga e nos rins. É muito importante. As opções de tratamento atuais geralmente incluem medicamentos anticolinérgicos. Além da cirurgia, o uso a longo prazo precisa ser cuidadosamente considerado. O tratamento com BOTOX® em pacientes pediátricos com hiperatividade do detrusor neurogênico mostra resultados clínicos promissores. Atenderá às necessidades médicas não atendidas e em andamento entre crianças e adolescentes. GG?

A atividade muscular excessiva do detrusor neurogênico resulta da incapacidade da medula espinhal e da bexiga de se comunicar efetivamente. Como resultado, os músculos da bexiga (músculos detrusores) se contraem involuntariamente, aumentando a pressão na bexiga e reduzindo o volume da bexiga, resultando em vazamento frequente e acidental de urina. Se o cateterismo intermitente limpo e os medicamentos anticolinérgicos não forem tratados adequadamente, essa condição poderá exigir cistoplastia expandida (um procedimento cirúrgico abrangente para aumentar a bexiga usando o intestino do paciente) para evitar danos nos rins.

Existem muitas causas de atividade muscular excessiva do detrusor neurogênico em crianças, como mielite transversa, lesão medular e espinha bífida. Entre eles, a espinha bífida é a causa mais comum, afetando 1.500 a 2.000 dos mais de 4 milhões de bebês nos Estados Unidos a cada ano. Mais de 90% dos pacientes com espinha bífida apresentam sintomas urinários.

O Botox é desenvolvido pela Aierjian (adquirida pela AbbVie). O principal componente do medicamento é a toxina botulínica altamente purificada tipo A, que é um bloqueador da condução nervosa usado no tratamento de músculos ativos excessivos. O botox foi aprovado pela primeira vez em 1989 para o tratamento de espasmo e estrabismo facial. Foi aprovado para distonia cervical em 2000. Mais tarde, foi expandido para o campo da beleza, incluindo redução de rugas, afinamento do rosto, eliminação de linhas de sobrancelha e pés de galinha. Nos últimos anos, o Botox também foi aprovado para tratar várias indicações, como espasmo nos membros superiores, enxaqueca crônica, incontinência neurológica, bexiga hiperativa, espasmo e sudorese intensa nas axilas (hiperidrose nas axilas).

Nos EUA, a partir de agora, o Botox foi aprovado pelo FDA para 11 indicações de tratamento. Nos últimos 30 anos, mais de 100 milhões de garrafas de Botox® e Botox® Cosmetic (toxina botulínica A) foram vendidas em todo o mundo e mais de 3700 artigos foram publicados em revistas científicas e médicas. A neurotoxina Botox® é uma das drogas mais amplamente estudadas no mundo.