O FDA dos EUA concedeu revisão prioritária da fosdenopterina: tratamento da deficiência do cofator de molibdênio tipo A (MoCD)!

BridgeBio Pharmaceuticals e sua subsidiária Origin Biosciences anunciaram recentemente que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aceitou um novo pedido de medicamento (NDA) para a fosdenopterina (anteriormente conhecida como BBP-870 / ORGN001), que é uma ciclopiropterina única de ácido fosfórico (cPMP ) A terapia de reposição de substrato é usada para tratar pacientes com deficiência de cofator de molibdênio tipo A (MoCD). Atualmente, não há tratamento aprovado para tratar o MoCD tipo A, que pode causar danos nervosos graves e irreversíveis em bebês e crianças.

Este é o primeiro NDA da BridgeBio' a ser aceito, e o FDA concedeu qualificação de revisão prioritária para este NDA. Anteriormente, a fosdenopterina recebeu a designação de droga revolucionária (BTD) e a designação de doença pediátrica rara (RPDD) pelo FDA. Se a fosdenopterina for aprovada, a BridgeBio será elegível para um Voucher de Revisão Prioritária (PRV). Nos Estados Unidos e na União Europeia, a fosdenopterina recebeu a Designação de Medicamento Órfão (ODD). Esta é a primeira vez que a BridgeBio aceita um acordo de confidencialidade.

O MoCD tipo A é um distúrbio metabólico congênito hereditário autossômico recessivo muito raro. A doença é causada pela interrupção da síntese do cofator de molibdênio (MoCo), que impede o s-tiocianato (um sub O acúmulo de metabólitos neurotóxicos do sulfato é crítico. Os pacientes com MoCD do tipo A são geralmente crianças com encefalopatia grave e epilepsia intratável. A doença progride rapidamente e a taxa de mortalidade infantil é alta. Os bebês que sobreviveram aos primeiros meses têm desenvolvimento retardado e sofreram danos irreversíveis nos nervos, incluindo atrofia cerebral com necrose da substância branca, deformidades faciais e paraplegia espástica. As manifestações clínicas podem se assemelhar a hipóxico-isquêmico encefalopatia (EHI) ou outros distúrbios convulsivos neonatais, que podem levar a diagnósticos errados e erros de diagnóstico. A detecção imediata de níveis elevados de sulfito e tiocianato de S na urina, bem como níveis extremamente baixos de ácido úrico no soro, pode ajudar a diagnosticar pacientes com suspeita MoCD.

fosdenopterina é um bromidrato de cPMP di-hidratado pioneiro projetado para tratar MoCD tipo A substituindo cPMP e permitindo que as duas etapas restantes de síntese de MoCo (ativação enzimática dependente de MoCo e remoção de sulfito) continuem.

Atualmente, a fosdenopterina está sendo desenvolvida para tratar pacientes com MoCD tipo A. Atualmente, nenhuma terapia foi aprovada para o tratamento do MoCD tipo A, que pode causar danos neurológicos graves e irreversíveis, com tempo médio de sobrevida de 3-4 anos.

Neil Kumar, CEO e fundador da BridgeBio, disse:" Gostaríamos de agradecer aos pacientes, familiares, cientistas, médicos e todas as outras pessoas relevantes que nos ajudaram a alcançar este marco crítico. O MoCD tipo A é uma doença devastadora com sobrevida mediana. Em menos de 4 anos, esperamos ansiosamente que nossas terapias de pesquisa possam ser fornecidas a pacientes que atualmente não têm opções de tratamento aprovadas. A BridgeBio existe para ajudar o maior número possível de pacientes com doenças genéticas, por mais raras que sejam. Agradecemos à FDA por aceitar nosso primeiro NDA e conduzir uma revisão de prioridade. Esperamos apresentar o segundo NDA para infigratinibe para o tratamento de segunda linha de colangiocarcinoma ainda este ano."