O FDA dos EUA concedeu à Sanofi rilzabrutinibe qualificação fast track!

A Sanofi anunciou recentemente que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a Rilzabrutinibe Fast Track Designation (FTD) para o tratamento da trombocitopenia imune (ITP). O rilzabrutinibe é um inibidor oral da tirosina quinase (BTK) Bruton' s em desenvolvimento. A droga tem potencial para se tornar o primeiro inibidor de BTK para o tratamento de PTI. Em outubro de 2018, o FDA concedeu a designação de medicamento órfão (ODD) para rilzabrutinibe para tratar ITP. Após os resultados positivos do estudo de Fase 1/2, a Sanofi iniciou um estudo clínico de Fase 3 avaliando o rilzabrutinibe para PTI.

Medicamento órfão refere-se a medicamentos utilizados para a prevenção, tratamento e diagnóstico de doenças raras, sendo as doenças raras o termo geral para uma classe de doenças com incidência extremamente baixa, também conhecidas como doenças órfãs GG." Nos Estados Unidos, as doenças raras referem-se a doenças com menos de 200.000 pacientes. Os incentivos para o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras incluem vários incentivos para o desenvolvimento clínico, como créditos fiscais relacionados aos custos de testes clínicos, reduções de taxas de usuários da FDA e testes clínicos. A assistência do FDA' no desenho do ensaio e o período de exclusividade de mercado de 7 anos para as indicações aprovadas após o lançamento do medicamento.

O Fast Track Qualification (FTD) visa acelerar o desenvolvimento e a revisão rápida de medicamentos para doenças graves para atender às necessidades médicas graves não atendidas em áreas-chave. A obtenção de qualificações rápidas para drogas experimentais significa que as empresas farmacêuticas podem interagir com o FDA com mais frequência durante o estágio de pesquisa e desenvolvimento. Depois de enviar uma inscrição de marketing, eles são elegíveis para aprovação acelerada e revisão de prioridade se atenderem aos padrões relevantes. Além disso, eles também estão qualificados para revisão contínua.

A estrutura química do rilzabrutinibe (fonte da imagem: pubquim)

A trombocitopenia imune (PTI) é uma doença autoimune rara e grave caracterizada por destruição de plaquetas imunomediada e produção de plaquetas prejudicada, resultando em contagens baixas de plaquetas no sangue (trombocitopenia) e sangramento fácil. E têm um efeito adverso na qualidade de vida dos pacientes. Para pacientes com PTI que receberam terapia com corticosteroides para recidiva ou resistência, ainda há uma necessidade médica significativa não atendida de alcançar uma remissão rápida e durável.

Rilzabrutinibe é um inibidor de BTK oral, reversível, covalente, que está em desenvolvimento clínico para o tratamento de doenças imunomediadas. BTK participa da resposta imune inata e adaptativa e é uma molécula sinalizadora para doenças imunomediadas. Os dados da pesquisa mostram que o rilzabrutinibe pode bloquear as células imunes inflamatórias, eliminar os sinais destrutivos de autoanticorpos e prevenir a produção de novos autoanticorpos sem esgotar as células B. O rilzabrutinibe tem potencial para direcionar a patogênese da doença e não demonstrou alterar a agregação plaquetária. O significado clínico desses mecanismos está atualmente sob investigação e sua segurança e eficácia ainda não foram revisadas por nenhuma agência reguladora.

Além do PTI, o rilzabrutinibe está atualmente na Fase 3 do tratamento clínico do pênfigo, que é uma doença imunomediada caracterizada por bolhas na membrana mucosa e na pele. Além disso, o rilzabrutinib também iniciou estudos clínicos de fase 2 para o tratamento de doenças autoimunes, doenças IgG4.